Маленькие дети с опасным для жизни мышечным заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА) — с 1 ноября могут получать лекарство Золгенсма в рамках базового пакета медицинского страхования.
Препарат до сих пор не возмещался из-за высокой цены — около двух миллионов евро за курс лечения, что делает его самым дорогим лекарством в мире. Нидерланды вместе с Ирландией и Бельгией добились от компании-производителя Novartis снижения цены.
«Благодаря этому сотрудничеству лекарство станет более доступным и недорогим, и это прекрасная новость для пациентов», — сказал государственный секретарь здравоохранения Пол Блохуис.
Министр хочет в будущем снизить цены на другие дорогостоящие лекарства.
СМА — это серьезное заболевание, которое обычно проявляется вскоре после рождения и постепенно поражает мышцы и нервную систему. Половина пациентов со СМА умирает в течение первого года жизни.
«Это невероятно важно, что впервые появился препарат, который устраняет причину этого серьезного заболевания, а не просто борется с симптомами», — сказал директор компании Muscle Disease Netherlands Марсель Тиммен.
Золгенсма — это одноразовая генная терапия, которая решает проблему СМА в корне, вставляя недостающий ген. Это можно сделать еще до того, как у детей появятся симптомы, потому что в следующем году это заболевание будет включено в первоначальный скрининг крови детей после их рождения. «Ребенка можно лечить еще до появления симптомов. Тогда можно предотвратить ненужный, непоправимый ущерб», — говорит Тиммен. «Золгенсма предлагает детям со СМА и их родителям совершенно новый взгляд на жизнь».
По прогнозам, каждый год в Нидерландах, с помощью этой терапии, будут излечиваться от десяти до двадцати детей.
Финансовые детали сделки не были раскрыты. Национальный институт здравоохранения ранее объявил, что препарат будет включен в базовый пакет медицинского страхования только в том случае, если цена будет снижена хотя бы наполовину.
Источник: nltimes.nl
